反义寡核苷酸药动学研究进展

摘要：

世纪之交的十余年,反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,AS-ONs)作为治疗性药物,因受限于稳定性、药物递送、作用机制等核心技术问题,经历了发展低谷期.2016年一年间,先后有2个AS-ONs药物获批上市,标志着此类药物在关键技术上取得了突破性进展,重新回到生物技术药物研发的主舞台.大批新一代针对感染、恶性肿瘤、杜氏肌营养不良等适应证的AS-ONs进入临床试验,再次显示了其在基因治疗领域令人期待的广阔前景.本文就AS-ONs药物的发展代次更迭进行了扼要梳理,并对新代次AS-ONs药物的定量分析与药动学研究进展予以综述.

关键词：基因治疗、反义、寡核苷酸、药动学

所属期刊栏目：27

分类号：R969.1(药理学)

资助基金：国家“重大新药创制”科技重大专项资助项目2015ZX09501007,2015ZX09501008:生物大分子药物非临床评价关键技术研究;生物类似药Biosimilars技术评价相关支撑体系的研究

在线出版日期：2018-12-10（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共10页

页码：2534-2543