治疗用单链寡核苷酸药物的非临床研究评价概述

摘要：

单链寡核苷酸(single-stranded oligonucleotide,SSO)是一种人工合成寡核苷酸,可按碱基互补配对原则主要通过与靶RNA杂交,诱导断裂、调节剪切、抑制翻译等作用抑制靶RNA功能.未经修饰的SSO易被核酸酶降解,经化学修饰的SSO(如经锁核酸修饰后的SSO)其稳定性、杂交亲和力及酶切效率大大提高,成药性显著增强.目前,已有4个治疗用SSO药物在美国或欧洲上市,更多的候选药物处于研发阶段.本文从监管、非临床特点、非临床安全性试验一般原则等方面阐述治疗用SSO药物的非临床研究评价要点.

关键词：治疗用单链寡核苷酸药物、锁核酸、非临床研究评价

所属期刊栏目：27

分类号：R96;R99(药理学)

在线出版日期：2018-08-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共8页

页码：1122-1129