适应性设计在新药临床试验中的应用

摘要：

适应性设计因为具有设计灵活、节约成本、缩短研发时间、加快医药产品上市的优势,近年来越来越受到临床试验工作者和统计学家的关注.在临床试验探索期引入适应性设计很有意义,特别是复杂的新药临床试验.某降脂药临床试验采用双重适应性有偏硬币设计(doubly adaptive biased coin design,DBCD)适应性设计方案,在保证检验功效的前提下,将降脂药临床试验的Ⅱb期和Ⅱc期无缝链接起来.DBCD缩短了研发周期,减少了样本量,并且将更多的患者分配到较好的治疗组.

关键词：适应性设计、双重自适应有偏硬币设计、无缝链接

所属期刊栏目：26

分类号：R969.4(药理学)

资助基金：国家“重大新药创制”科技重大专项资助项目2012ZX09303-010-002;国家中医药管理局中医药科学技术研究专项资助项目国中医药科2016ZX10;国家自然科学基金资助项目11371366

在线出版日期：2017-03-29（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页码：389-393