治疗儿童黏多糖贮积症ⅣA型新药elosulfasealfa

摘要：

elosulfasealfa(商品名:Vimizim)是2014年2月由美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准上市的首个治疗儿童黏多糖贮积症ⅣA型(mucopolysaccharidosis ⅣA,MPS ⅣA)的药物,作为内源性N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶的补充,它能显著改善患者的肌肉强度、关节功能和心肺功能等,提高患者6 min内行走距离,改善患者的生存质量.现对其作用机制、药效学、药动学、临床研究及安全性等作一综述.

关键词：elosulfasealfa、Vimizim、黏多糖贮积症ⅣA型、N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶

所属期刊栏目：24

分类号：R979.9(药品)

在线出版日期：2015-05-29（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页码：841-843,856