10.3321/j.issn:1003-3734.2009.06.005
治疗苯丙酮尿症特异性药物二盐酸沙丙蝶呤
二盐酸沙丙蝶呤是天然四氢生物蝶呤(BH4)经人工合成得到的二盐酸盐,能激活苯丙氨酸羟化酶(PAH),改善正常的苯丙氨酸(Phe)氧化代谢,降低患者的Phe水平,是首个治疗苯丙酮尿症的特异性药物.现综述其作用机制、药动学、临床研究及不良反应.
二盐酸沙丙蝶呤、苯丙酮尿症、作用机制、临床研究
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R589(内分泌腺疾病及代谢病)
2009-05-12(万方平台首次上网日期,不代表论文的发表时间)
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