siRNA作为基因治疗药物的研究难题

摘要：

RNA干扰(RNAi)现象的发现与研究,为基因治疗带来新的契机,虽然小干扰RNA(siRNA)较单链反义寡核苷酸显示了更好的稳定性与基因沉默效果,但却同样面临基因治疗药物存在的共同问题,如体内的靶向性与有效性、完善的定量分析方法等等.因此,siRNA作为治疗药物还有诸多困难需要克服.目前的研究主要集中在:修饰方式与递送系统研究,以提高siRNA体内的稳定性与靶向性;siRNA定量分析方法学研究,以考察其体内药动学行为并进一步阐明其体内作用机制.

关键词：RNA干扰、小干扰RNA、基因治疗、药动学、定量

所属期刊栏目：16

分类号：R459.9;R915.2(治疗学)

在线出版日期：2007-05-21（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：506-510