质粒DNA类基因治疗药物的研究现状及发展趋势

摘要：

基因治疗是将外源基因导入人体以纠正基因缺陷的方法,通过转录和翻译实现对细胞基因表达的调控,从而合成特异性蛋白治疗相关疾病.质粒DNA是经基因工程改造过的环状DNA分子,其结构简单,具有自主复制能力,可以携带治疗基因导入人体细胞,被广泛用于基因治疗的研究中.目前已上市及正处于临床研究的基于质粒DNA的基因药物包括cambiogenplasmid、Tavo等.对遗传病、恶性肿瘤等适应证,质粒DNA的基因治疗比传统的治疗方案有明显优势.CRISPR-Cas9等相关的质粒基因编辑技术成为质粒DNA类基因治疗的一大研发趋势,基因枪、聚合物纳米载体等递送系统以透皮给药、静脉注射等方式为质粒DNA导入体内提供了更多可能.基于质粒DNA类的基因治疗已成为基因治疗领域的一种理想技术手段.

关键词：基因治疗、质粒、DNA、重组

所属期刊栏目：42

分类号：R394.3;R915

资助基金：成都市科技局重点研发支撑计划技术创新研发项目;四川省科学技术厅省级科技计划;国家重点研发计划;四川省科技厅重点研发计划;四川省干部保健科研课题

在线出版日期：2023-03-08（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：8-13