硼替佐米治疗复发难治纯红细胞再生障碍性贫血的探索

摘要：

目的 观察和评价硼替佐米治疗复发难治纯红细胞再生障碍性贫血(PRCA)的疗效和安全性.方法 回顾性分析6例复发难治PRCA患者的临床特征.患者于2019年1月至2021年6月在本院接受硼替佐米(1.3 mg·m-2,皮下注射,每周1次)单药治疗或硼替佐米(给药方式同前)联合利妥昔单抗(500 mg,硼替佐米第1剂用药前1日静脉输注)治疗,均4周为一个疗程.根据患者血红蛋白水平变化和输血量来评估治疗后3个月的疗效,观察不良反应及至随访期末患者转归情况.结果 6例患者中4例为特发性PRCA,1例为细小病毒B19继发PRCA,1例为骨髓增生异常综合征(MDS)表现为PRCA.PRCA起病到硼替佐米方案治疗的中位时间为2.5年(3个月～6年),患者在接受硼替佐米治疗之前已采用2-7种药物治疗.6例患者共完成9个疗程硼替佐米治疗,其中单药治疗5个疗程,联合治疗4个疗程.6例患者中1例特发性PRCA患者部分缓解且维持1年,其余5例患者中3例疾病稳定,2例无效.所有患者均耐受良好,无3级及以上不良反应发生.至随访期末,1例死于肺部感染,2例输血依赖,1例改用西罗莫司治疗有效,1例修正诊断MDS患者采用来那度胺治疗,1例B19继发患者停免疫抑制剂后血红蛋白恢复正常.结论 复发难治PRCA可以尝试硼替佐米单药或联合利妥昔单抗治疗,患者耐受性好,但有效率较低.

关键词：硼替佐米、红细胞再生障碍、纯、贫血、利妥昔单抗

所属期刊栏目：41

分类号：R556.5;R979.1(血液及淋巴系疾病)

资助基金：国家自然科学基金;中国医学科学院医学与健康科技创新工程重大协同创新项目

在线出版日期：2023-01-12（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：675-679