一种治疗脊髓性肌萎缩症的新药:nusinersen

摘要：

脊髓性肌萎缩症 (SMA) 是一种罕见的源于脊髓前角变性引起肌无力和肌萎缩的神经系统常染色体隐性遗传性疾病, 主要是由于位于5q13染色体上的运动神经元存活 (SMN) 基因缺失或变异, 引起SMN蛋白水平下降所致.2016年12月美国食品和药物管理局批准nusinersen用于治疗儿童及成人SMA, 该药由Ionis公司生产.临床试验表明, nusinersen具有较好的疗效和安全性, 最常见的不良反应为呼吸道感染及便秘等.

关键词：nusinersen、肌萎缩、脊髓性、运动神经元、运动神经元存活蛋白

所属期刊栏目：37

分类号：R746.4(神经病学与精神病学)

在线出版日期：2018-09-10（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共3页

页码：259-261