治疗法布里病新药——migalastat

摘要：

法布里病属罕见的X伴性遗传性疾病,患者体内α-半乳糖苷酶不足或缺失,造成该酶的代谢底物三己糖酰基鞘脂醇在不同组织细胞溶酶体内聚积.migalastat为小分子药物,能够恢复特异性突变的α-半乳糖苷酶的活性.该药由Amicus制药公司开发,于2016年5月16日获欧盟批准用于年龄在16岁以上特异性突变型法布里病的长期治疗.本文从药效学、药动学、临床疗效及不良反应等方面对migalastat进行了介绍.

关键词：migalastat、法布里病、α半乳糖苷酶、遗传性疾病、X连锁

所属期刊栏目：36

分类号：R977.9(药品)

在线出版日期：2017-07-06（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共3页

页码：265-267