mTOR抑制剂治疗结节性硬化症的临床研究进展

摘要：

结节性硬化症(TSC)是一种累及多器官的常染色体显性遗传综合征,近年来其治疗方面已取得一定进展.mTOR抑制剂能持续抑制mTOR靶点,缩小室管膜下星形细胞瘤和血管肌脂瘤的体积,具有改善患者肺功能、控制癫痫发作的作用.目前美国FDA已批准西罗莫司用于治疗淋巴管平滑肌瘤,依维莫司用于治疗不能手术的伴有室管膜下巨细胞星形细胞瘤或肾血管肌脂瘤的TSC患者.mTOR抑制剂治疗TSC的有效性和安全性有待进一步深入研究.

关键词：TOR丝氨酸-苏氨酸激酶、结节性硬化症、药物疗法、mTOR抑制剂

所属期刊栏目：35

分类号：R979.5(药品)

在线出版日期：2016-09-06（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页码：453-457