核酶在疾病基因治疗中的应用研究进展

摘要：

核酶是一类具有催化活性的小RNA分子,可以特异性地识别并结合目标基因mRNA,使该mRNA断裂失活,从而阻断或降低目标基因的表达,起到基因沉默的作用.此外.核酶不会对细胞基因组产生任何副作用,因此核酶作为一种既安全又有效的分子生物学工具受到越来越多研究者的关注.核酶的这一特性可用于基因治疗.针对某些病原或肿瘤的基因设计特异性核酶,并将其导入细胞以阻断或降低这些基因在细胞内的表达,最终达到抑制病原增殖、肿瘤扩散的目的.作者就近几年核酶在人类和动物疾病治疗中的应用研究进展作一综述.

关键词：核酶、RNA、基因治疗

所属期刊栏目：38

分类号：Q522(核酸)

资助基金：甘肃省重大专项092NKDA032;农业部转基因生物新品种培育重大专项2009ZX08008-010B

在线出版日期：2011-08-11（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：217-220