基因治疗及其在眼科的基础研究

摘要：

@@ 一、基因治疗
随着对遗传性疾病致病机理的深入研究,人们自然就想到如果能够使变异基因和异常表达基因变为正常基因和正常表达基因,那么就可从根本上治愈遗传性疾病,这就是基因治疗的基本思想.20世纪80年代初,安德森博士首先阐明了基因治疗的前景及发展方向.之后的几年内大批科学家在动物身上进行了大量的基因转移(gene transfer)和基因标记(gene marking)实验.1990年9月美国政府批准实施世界上第一例基因治疗临床方案,美国国立卫生研究院的Blase R M[1]等人用腺苷酸脱氢酶(ADA),对一名患有重度联合免疫缺陷症(SCID)的4岁女孩进行基因治疗并获得了成功.目前基因治疗已从单基因疾病扩展到多基因疾病,从遗传性疾病扩展到获得性疾病如恶性肿瘤、心血管疾病和神经性疾病等.

机标关键词：基因治疗、眼科、遗传性疾病、表达基因、国立卫生研究院、心血管疾病、免疫缺陷症、多基因疾病、单基因疾病、致病机理、酸脱氢酶、美国、临床方案、扩展、基因转移、基因标记、恶性肿瘤、变异基因、科学家、安德森

所属期刊栏目：24

分类号：R77(眼科学)

资助基金：国家高技术研究发展计划863计划30471844

在线出版日期：2006-07-31（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：673-677