维奈克拉联合CACAG方案治疗难治/复发急性髓系白血病的前瞻性临床研究

摘要：

目的:探讨维奈克拉联合CACAG方案治疗难治/复发急性髓系白血病(R/R AML)的有效性和安全性.方法:本研究为前瞻性单臂临床研究,入组患者均符合R/R AML诊断标准.采用阿扎胞苷(75 mg/m2,d 1-7)、阿糖胞苷(75-100 mg/m2,q12h,d 1-5)、阿柔比星(20 mg,d 1、3 和 5)、西达本胺(30 mg,d 1 和4)、维奈克拉(100 mg d 1,200 mg d 2,400 mg d 3-14,与唑类药物联用,减量为100 mg/d)、重组人粒细胞集落刺激因子(300 μg/d,直至中性粒细胞恢复)的治疗方案,主要研究终点为1疗程后总反应率.结果:自2022年1月至2023年4月共入组19例患者,1个疗程后总反应率为81.3％(13/16),完全缓解率为68.8％(11/16),部分缓解率为12.5％(2/16),在11例获得完全缓解(CR/CRi)的患者中,达CRm8例,未达CRm 3例.截至2023年3月27日,中位随访时间为111(19-406)d.6个月的总生存率和无进展生存率均为55.7％;1年的总生存率和无进展生存率分别为46.4％和47.7％.此外,相比于未达CRm组,CRm组患者具有较高的PFS(377 vs 111 d,P=0.046).治疗相关不良反应主要是3-4级骨髓抑制,并发不同程度的感染(n=12)、低钾血症(n=12)、低钙血症(n=10)和肝酶升高(n=8)等,其中3-4级占比为47.4％(9/19).结论:维奈克拉联合CACAG方案是R/R AML患者有效的挽救性治疗方案,缓解率高且安全性良好.

关键词：维奈克拉联合CACAG方案、急性髓系白血病、难治、复发、前瞻性研究

所属期刊栏目：32

分类号：R733.71(肿瘤学)

资助基金：国家自然科学基金;国家自然科学基金;国家自然科学基金;北京市自然科学基金;军队卫勤保障能力创新与生成专项;保健专项科硕课题重点项目;国家重点研发计划;解放军总医院新技术新业务扶持项目

在线出版日期：2024-02-23（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：90-95