儿童费城染色体样急性淋巴细胞白血病的临床分析

摘要：

目的:探讨具有治疗靶点的儿童费城染色体样急性淋巴细胞白血病(Ph-like ALL)的临床特点、分子学特征、治疗及预后.方法:2017年12月至2021年6月在苏州大学附属儿童医院初诊且具备靶向药物治疗靶点的儿童Ph-like ALL共27例,回顾性分析患儿年龄、性别、初诊时白细胞计数、遗传学特征、分子生物学改变、化疗方案、给予不同靶向药物、d 19微小残留病(MRD)、d46 MRD、是否行造血干细胞移植(HSCT)等资料,归纳总结患儿的临床特征及治疗效果.采用Kaplan-Meier方法进行生存分析.结果:27例患儿均根据诱导缓解治疗过程中MRD水平调整化疗强度,10例在治疗过程中加用靶向药,3例患儿桥接HSCT,其中1例死亡,2例存活.24例未行HSCT患儿中,1例患儿出现复发,采用嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗后达完全缓解(CR).27例患儿3年总生存率为(95.5±4.4)％,3年无复发生存率为(95.0±4.9)％,3年无事件生存率为(90.7±6.3)％.结论:基于MRD监测的危险度分层化疗可改善Ph-like ALL患儿预后,对化疗效果欠佳的患儿联合靶向药可尽快完全缓解,诱导缓解治疗过程中MRD持续阳性的Ph-like ALL患儿序贯CAR-T和HSCT能显著提高治疗效果.

关键词：儿童、费城染色体样急性淋巴细胞白血病、靶向药、CAR-T、造血干细胞移植

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分类号：R733.71(肿瘤学)

资助基金：国家血液系统疾病临床医学研究中心委托课题;江苏省社会发展课题;苏州市临床重点病种诊疗专项项目;苏州市儿童白血病重点实验室

在线出版日期：2024-02-23（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共7页

页码：78-84