预防性应用芦可替尼减低儿童地中海贫血非亲缘和单倍体相合造血干细胞移植后GVHD的临床观察

摘要：

目的:评价芦可替尼预防儿童干细胞移植后移植物抗宿主病(GVHD)的有效性和安全性.方法:收集2020年3月-2021年3月期间本院完成的22例非亲缘供者和单倍体相合同胞供者造血干细胞移植的重型地中海贫血患儿,移植后+30到+100 d 口服芦可替尼5 mg/d预防GVHD,观察治疗后患者急性GVHD、慢性GVHD,CMV、EBV病毒感染状况.结果:22例患者全部植入成功,5例患者诊断为急性GVHD,3例为Ⅱ度以下皮肤GVHD,2例为Ⅱ度肠道GVHD例,经治疗后痊愈,无死亡病例.全部患者随访时间超过21周,累计慢性GVHD 4例,其中局限性肝脏GVHD 3例,肺部GVHD 1例,经积极治疗后获得缓解.8例患者出现EBV copies升高(＞3×103/ml),3例患者出现CMV copies数增加,给予减停免疫抑制剂、抗病毒治疗后恢复.没有患者发生CMV感染性疾病和EBV阳性的淋巴组织增殖异常,无移植相关的死亡.结论:对于替代供者移植的儿童患者,预防性应用芦可替尼可有效地减少GVHD的发生和严重程度,不影响造血恢复,改善了地贫儿童的移植后生存状况.

关键词：地中海贫血、异基因造血干细胞移植、芦可替尼、移植物抗宿主病、儿童

所属期刊栏目：30

分类号：R556;R457.7(血液及淋巴系疾病)

资助基金：福建省科技计划引导项目;厦门市科技计划指导项目

在线出版日期：2022-11-10（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：1586-1589