单倍体造血干细胞移植联合间充质干细胞治疗重型再生障碍性贫血

摘要：

目的:分析单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)联合间充质干细胞治疗重型再生障碍性贫血(SAA)预后的影响因素.方法:回顾性分析2014年1月至2019年8月在空军特色医学中心接受haplo-HSCT联合间充质干细胞输注治疗的SAA患者共127例,中位年龄11(1-37)岁,中位随访时间为39.8(1-74)个月.结果:粒系和血小板的平均植入时间分别为14和18 d.+100 d Ⅲ-Ⅳ度急性移植物抗宿主病(aGVHD)的累积发生率为4.4％±1.9％,2年广泛性慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的累积发生率为8.3％±2.7％,3年总体生存(OS)为86.1％±3.1％.单因素分析结果显示:高剂量的 CD34+细胞输注(＞6.69×106/kg)可以促进粒系(97.9％±0.05％vs 88.6％±0.13％d+21,P=0.0006)和血小板(81.2％±0.33％vs 70.8％±0.26％d+28,P=0.002)的植入而不升高 Ⅱ-Ⅳ度aGVHD 的发生率(10.4％±0.1％vs 18.9％±0.1％d+100,P=0.18).高剂量有核细胞输注(＞12.78×108/kg)可以提高患者的 3 年 OS(91.3％±3.2％vs 78.1％±6.5％,P=0.03)并减低 Ⅱ-Ⅳ度 aGVHD 的发生率(8.6％±0.13％vs 21.7％±0.25％d+100,P=0.04).≤12 岁的儿童患者粒系植入更快(94.9％±0.06％vs 87.5％±0.24％d+21,P=0.02),3 年 OS 更高(93.6％±2.8％vs 75.9％±6.4％,P=0.006),3年无失败生存(FFS)更高(93.6％±2.8％vs 68.3％±7.1％,P=0.000),发病至移植时间间隔越短(≤29.5个月),患者的3年FFS越高(88.8％±3.5％vs 74.2％±7.2％,P=0.028).供者为女性的男性患者,广泛性cGVHD的2年累积发生率较其他患者更高(23.3％±2.4％vs 5.4％±2.4％,P=0.01).结论:在SAA的haplo-HSCT中,儿童患者的预后明显优于成人,输注较多的CD34+细胞及有核细胞可以促进植入、减低aGVHD发生、提高总体生存.SAA患者应尽早行HSCT,男性患者应尽量避免女性供者以减少cGVHD的发生.

关键词：重型再生障碍性贫血、单倍体造血干细胞移植、间充质干细胞

所属期刊栏目：30

分类号：R556.5(血液及淋巴系疾病)

资助基金：首都临床特色应用研究与成果推广;首都卫生发展科研专项

在线出版日期：2022-09-01（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共8页

页码：1230-1237