环孢素A治疗儿童非重型再生障碍性贫血的转归效果及预后因素分析

摘要：

目的:总结环孢素(CsA)治疗儿童非重型再生障碍性贫血(NSAA)的长期效果,并探讨与CsA治疗NSAA起效和预后相关的早期指标.方法:回顾性分析2013年1月-2017年12月在华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院住院的36例NSAA患儿的病历资料,所有患儿在确诊后均接受CsA口服治疗,2周后检查CsA谷浓度以维持在200-250 μg/L范围,评估时间点为口服CsA后3、6、12、18和24个月,评估项目为外周血细胞分类计数及网织红细胞百分比与计数.结果:36例患儿中男性16例,女性20例,中位年龄5.46(2.92-7.99)岁,中位随访时间28.00(10.00-38.25)个月.口服CsA后24个月临床治疗有效的累计病例数为21例.完全缓解4例,部分缓解17例,无效15例,总有效率58.33％,药物起效的中位时间为3.0(0.5-10.0)个月.与无效组比较,有效组(完全缓解和部分缓解)患儿表现为口服CsA后第3个月中性粒细胞和红细胞显著升高,第6个月血红蛋白、血小板、白细胞显著升高(P＜0.05);口服CsA 3个月后有效组除2例患儿在3-12个月内进行成分输血外,其余19例患儿均不再需要成分输血支持治疗.结论:NSAA患儿口服CsA总体有效率为58.33％.治疗3个月后是否停止输注血液制品可作为疾病转归的转折点,治疗3个月时的中性粒细胞、红细胞和6个月时的血红蛋白、血小板、白细胞水平可作为评估疾病转归的指标.

关键词：非重型再生障碍性贫血;儿童;环孢素A

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分类号：R725.5;R556.5(儿科学)

资助基金：湖北省卫计委面上项目;湖北省科技厅科研课题;武汉市中青年医学骨干人才培养计划;武汉市卫计委科研课题

在线出版日期：2021-09-08（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：1257-1261