异基因造血干细胞移植术治疗骨髓增生异常综合征患者临床疗效的分析

摘要：

目的:分析异基因造血干细胞移植术(allo-HSCT)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)患者的临床疗效,并探讨移植后复发的治疗新策略.方法:选取并回顾性分析2013年4月至2019年11月于北京大学第一医院行allo-HSCT 的MDS患者共72例,总结移植疗效,并对影响患者生存及复发的危险因素进行探讨.结果:72例患者中,中位随访时间37(12-111)个月,57例(79.2％)患者存活,15例(20.8％)死亡.5年总生存(OS)率、无病生存(DFS)率分别为76.6％和62.3％.IPSS-R预后危险分层、TP53突变、慢性移植物抗宿主病(cGVHD)为影响患者移植后0S的危险因素,IPSS-R预后危险分层、TP53突变、Ⅲ-Ⅳ急性移植物抗宿主病(aGVHD)为影响患者移植后DFS的危险因素.移植后,19例(26.4％)患者发生aGVHD,5例(6.9％)患者发生Ⅲ-Ⅳ度aGVHD,25例(34.7％)患者发生cGVHD,4例(5.6％)发生广泛型cGVHD.17例(23.3％)患者在移植后出现复发,5年的累积复发率为27.5％,IPSS-R预后危险分层、TP53突变、cGVHD为影响患者复发的危险因素.复发后中位生存时间为9个月.复发后有7例患者获得无病生存,10例死亡,接受甲基化药物(HMA)联合G-CSF动员的供者淋巴细胞输注(DLI)维持治疗患者的3年OS率显著高于未接受维持治疗的患者(80.0％vs10.0％,P =0.002).结论:allo-HSCT是治疗中高危MDS 患者的有效方法,但移植后复发仍为影响患者生存的主要因素.多次HMA联合DLI的维持治疗可能提高移植后复发患者的长期生存.

关键词：骨髓增生异常综合征、异基因造血干细胞移植、生存、复发、去甲基化药物

所属期刊栏目：29

分类号：R551.3;R392.4(血液及淋巴系疾病)

资助基金：北京大学第一医院青年临床研究专项基金;北京医卫健康公益基金;北大医学青年科技创新培育基金

在线出版日期：2021-03-05（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共9页

页码：172-180