托珠单抗治疗全身型幼年特发性关节炎多中心临床研究

摘要：

目的 探讨托珠单抗治疗全身型幼年特发性关节炎(SJIA)的关键节点,评估早期使用托珠单抗的短期与长期的疗效和安全性.方法 采用多中心前瞻性队列研究方法,选择2017年11月1日至2020年11月1日在5个研究中心(深圳市儿童医院、重庆医科大学附属儿童医院、北京协和医院、复旦大学附属儿科医院、南京医科大学附属儿童医院)初发中重度活动期SJIA患儿88例,其中托珠单抗组(51例)和对照组(37例).评估两组患儿治疗3个月、6个月、1年、2年临床疗效,并进行对比分析.结果 两组治疗3个月、6个月后C反应蛋白(CRP)、红细胞沉降率(ESR)均明显下降,且托珠单抗组CRP、ESR较治疗前降至正常的患儿比例超过90％,与对照组比较,差异有统计学意义(P＜0.05);确诊后两组激素初始用量、治疗3个月、6个月后激素使用量比较,差异有统计学意义(P＜0.05),托珠单抗组激素使用量少,且半年内成功减停比例明显增多;托珠单抗组和对照组ACRPedi 30/50/70/90 短期达标率分别为:治疗 3 个月 100.0％/94.0％/70.0％/36.0％和 97.2％/77.8％/50.0％/8.3％;治疗6个月100.0％/95.5％/84.4％/57.8％和96.4％/64.3％/42.9％/10.7％,两组比较差异有统计学意义(P＜0.05);两组治疗12个月、24个月长期疗效比较,托珠单抗组ACRPedi 70/90达标率明显高于对照组,差异有统计学意义(P＜0.05).两组患儿的不良反应最常见为呼吸道感染,无严重不良事件发生.结论 托珠单抗早期用于治疗中重度SJIA疗效确切,托珠单抗能更快降低炎症指标,有效减少激素用量,实现激素快速减量,甚至停药,且对于长期改善疾病活动度疗效较佳.

关键词：全身型幼年特发性关节炎、托珠单抗、多中心临床研究

所属期刊栏目：37

分类号：R72(儿科学)

资助基金：深圳市卫生计生委临床研究项目;广东省深圳市医学三名工程项目

在线出版日期：2022-07-26（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：379-384