造血干细胞移植治疗地中海贫血
地中海贫血(简称地贫)病情严重的患者需要通过规律输血来维持生命,根据对输血的依赖程度,将地贫分为输血依赖型地贫(transfusion-dependent thalassemias,TDT)”1”和非输血依赖型地贫(non-transfusion-dependent thalassemias,NT-DT)”2”.地贫的治疗包括:(1)常规治疗,即规律输血和充分除铁.(2)药物治疗,使用药物调节a、β或γ肽链合成提升血红蛋白(hemoglobin,Hb).(3)异基因造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT),这是目前被时间证明能根治地贫的方法,已被医学界普遍接受.
地中海贫血、造血干细胞移植、基因治疗
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R72(儿科学)
2019-01-25(万方平台首次上网日期,不代表论文的发表时间)
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