范可尼贫血患儿临床特征治疗选择与临床转归分析

摘要：

目的 分析范可尼贫血(Fanconi anemia,FA)患儿的临床特征及对不同药物的治疗反应,探讨不同药物治疗的临床转归差别.方法 2003年10月至2014年12月就诊于中国医学科学院血液病医院血液学研究所,明确诊断为FA的患儿43例.利用Fisher确切概率法对各治疗方法进行统计学分析,探讨不同治疗方法间是否存在差别.结果 43例患儿发病中位年龄5岁(50 d至14岁);其中,男23例(53.5％),女20例(46.5％),男女比例为1.15∶1.畸形30例(69.8％),其中手部畸形发生率最高(34.3％).无家族史患儿27例(62.8％).以贫血、血小板减少为首发症状者最常见.分析随访时间≥6个月患儿的疗效,结果显示,雄激素+/一糖皮质激素/兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)+环孢菌素A组与雄激素组、雄激素+糖皮质激素组间疗效差异有统计学意义(P＜0.05).结论 FA患儿中并非均有畸形或家族史.FA患儿经环孢菌素A治疗后临床预后差、疾病易进展.

关键词：范可尼贫血、临床表现、治疗、临床转归

所属期刊栏目：32

分类号：R72(儿科学)

资助基金：国家自然科学基金;国家自然科学基金;国家重点研发计划

在线出版日期：2017-06-12（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：349-352