第三代全长链重组凝血因子Ⅷ预防治疗中间型重型血友病A患儿疗效和安全性评估

摘要：

目的 评估第三代全长链重组凝血因子Ⅷ(fLFⅧ)预防治疗中间型、重型血友病A患儿的年出血次数、关节年出血次数和安全性.方法 2014-11-01-2016-11-30采用单中心、前瞻、非随机、自身对照比较南京大学医学院附属鼓楼医院血液科应用fLFⅧ进行大剂量预防治疗1年后的中间型、重型血友病A患儿年出血次数、关节年出血次数、凝血因子Ⅷ(FⅧ)抑制物的改变及药物副反应.结果 15例患儿均为男性,年龄中位数15岁(5～18岁),所有患几FⅧ活性(FⅧ:C)＜2.2％,其中,重型血友病A8例.应用 fLFⅧ20～40 U/kg、-每周2～3次进行大剂量预防治疗1年,年出血次数由(27.60±13.67)次降为(2.57±1.36)次(P＜0.001),减少了90.7％;关节年出血次数由(11.13±8.81)次降为(0.93±1.10)次(P＜0.001),减少了91.6％.7例经大剂量预防治疗达到关节年出血0次.不同程度的年出血次数均下降,其中重度年出血次数下降为0次.所有患儿在进行大剂量预防治疗1年间未发生药物相关副反应或严重不良反应,FⅧ抑制物滴度检测有3例0.1 BU/mL,其余未检出.结论 应用fLFⅧ进行大剂量预防治疗可有效降低中间型、重型血友病A患儿年出血次数和关节年出血次数,安全、无副反应,无抑制物产生.

关键词：血友病A、预防治疗、重组凝血因子、百因止

所属期刊栏目：32

分类号：R72(儿科学)

在线出版日期：2017-02-27（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页码：59-62