进行性肌营养不良基因治疗研究进展与展望

摘要：

1 概述进行性肌营养不良(progressive muscular dystrophy,PMD)指的是一组异质性肌肉退化的遗传性疾病.横纹肌组织占体重的35％,目前发现有80多个与横纹肌相关的单基因遗传病.在欧洲,被肌营养不良(包括严重甚至致命的遗传性肌肉萎缩疾病)困扰着的人群超过200万例.该病可累及骨骼肌和心肌,从而导致进行性加重的肢体运动障碍及呼吸衰竭、心脏功能障碍.

关键词：进行性肌营养不良、基因治疗、腺相关病毒、反义治疗、基因置换

所属期刊栏目：29

分类号：R72(儿科学)

在线出版日期：2014-08-21（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页码：555-558