mRNA药物研发的主要关键技术

摘要：

基于mRNA的基因治疗药物及预防疫苗已成为开发热点,其技术原理是递送至机体细胞内的mRNA,通过宿主细胞的翻译机制表达产生治疗性蛋白或免疫原蛋白,对机体产生治疗作用或刺激机体产生免疫作用.mRNA药物研发的主要关键技术如体外合成、修饰、纯化以及递送等均具有较好的通用性.通过设计合成不同的目的基因序列,结合上述高度相似的下游关键技术,可实现不同目的蛋白的体内表达,使开发出基于mRNA的标准技术体系成为可能,从而针对疾病进行预防及治疗.高效低成本体外获取目的mRNA,修饰、处理使得mRNA具备高效翻译效率的同时降低机体免疫排斥,以及将外源性mRNA高效递送至体内,解决这些问题是mRNA药物研发的重点.本文主要综述了基于mRNA药物设计的主要关键技术,如mRNA体外转录合成(in vitro transcription,IVT)、核苷及帽尾结构修饰的技术原理及研究进展,其次对mRNA纯化方法、递送系统进行了简要介绍,为mRNA基因治疗药物及疫苗开发提供支持.

关键词：基因治疗、mRNA药物、mRNA疫苗、递送系统、核苷修饰、体外转录

所属期刊栏目：35

分类号：R979.9(药品)

资助基金：国家重点研发计划2021YFF0600804

在线出版日期：2023-01-11（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共7页

页码：1402-1408