甲型血友病治疗产品的特点及质量研究审评要点
甲型血友病在男性中的发病率为1/5 000,该病是伴X染色体隐性遗传病,患者体内由于缺少功能正常的凝血因子Ⅷ(Coagulation Factor Ⅷ,FⅧ)而造成凝血系统障碍[1].目前,患者主要依靠输注外源FⅧ维持正常的生理功能,但FⅧ需要终生输注,给患者家庭带来了巨大的经济负担;另外,有25％～30％的患者在输注FⅧ产品时会产生抗体(anti-FⅧantibody),对疗效和安全性有较大影响.为减少患者的经济负担及终生用药带来的不便,部分医药公司正在积极研制基因治疗产品.本文分别对血浆来源凝血因子Ⅷ(plasma-derived coagulation factor Ⅷ,pFⅧ)、重组人凝血因子Ⅲ(recombination human coagulation factor Ⅲ,rFⅧ)及FⅧ基因治疗产品的特点进行汇总,并总结相应质量研究审评要点,以期为相关产品的药物开发提供参考.
甲型血友病、人凝血因子Ⅷ、基因疗法、质量控制
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R95(药事组织)
2021-02-04（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
共4页
1466-1468,1472
