TALEN和CRISPR技术在A型血友病诱导性多能干细胞疗法中的应用进展

摘要：

A型血友病(Hemophilia A,HA)是由凝血因子Ⅷ(FⅧ)的基因缺陷引起的先天性出血性疾病.由于FⅧ的缺乏,患者终身具有自发性或创伤性出血倾向,甚至可因颅内和关节出血危及生命.目前常规的治疗方法是因子代替法,主要通过给患者反复注射FⅧ因子达到治疗目的,但该方法临床效果有限.近年来HA的治疗方法有了很大的突破,特别是诱导性多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPS)技术的出现,为基因修复提供了良好的操作平台,同时,以iPS技术为基础,转录激活子类似的效应子核酶技术[transcription activator-like (TAL) effector nucleases,TALEN]和规律成簇间隔短回文重复技术(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRIPSPR)基因修复方法已成功用于HA动物模型的治疗,成为该疾病新的潜在治疗方法.本文就近年来TALEN和CRISPR技术在HA iPS疗法中的应用及进展作一简要综述.

关键词：A型血友病、诱导多能干细胞、转录激活子类似的效应子核酶技术、规律成簇间隔短回文重复技术

所属期刊栏目：33

分类号：R554(血液及淋巴系疾病)

资助基金：国家自然科学基金资助课题;广东省自然科学基金项目;南方医科大学南方医院院长基金

在线出版日期：2020-04-21（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：222-226