基因治疗及基因治疗产品的质量控制

摘要：

@@ 基因治疗(Gene Therapy)是将目的基因通过适当的传递系统(Delivery System)导入体内特定的靶细胞,利用人体自身表达基因的能力,制造有功能的蛋白,达到治疗疾病的目的.人类第1例经授权基因治疗的临床试验是1990年,由一位患有可致死的腺苷脱氨酶(ADA)基因缺陷的病人[1],接受注射外源的包含有正常基因的细胞以生产病人所需的蛋白.多年以后,该病人体内仍维持有很高水平的基因的表达.这一划时代技术一出现就受到众多的关注,得到迅速的发展.并已成为当前肿瘤、传染病、遗传病、动脉粥样硬化、老年性痴呆等疾病,特别是极难治愈的几大顽疾,如癌症和艾滋病治疗的热点.根据美国国立卫生研究院(NIH)的一份报告,现今世界范围内,业已批准的基因治疗临床实施方案超过300份,有多达3000以上的病人接受了基因治疗,绝大多数为各类癌症,其次是艾滋病、各类遗传疾病和其他一些疾病[2].

机标关键词：基因治疗、产品、治疗疾病、病人、国立卫生研究院、动脉粥样硬化、艾滋病、腺苷脱氨酶、老年性痴呆、遗传疾病、细胞、体内、实施方案、时代技术、人体、临床试验、基因缺陷、蛋白、传递系统、表达基因

所属期刊栏目：14

分类号：R392

在线出版日期：2004-01-15（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共3页

页码：124-125