诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症一例

摘要：

脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy ,SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,以近端肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩为主要临床表现,发病率约为1/10000,人群携带率约为1/50,是导致婴幼儿早期死亡的最常见的一种遗传性神经肌肉病[1-2 ].

关键词：脊髓性肌萎缩症、诺西那生钠、反义寡核苷酸

所属期刊栏目：30

分类号：R744.8(神经病学与精神病学)

资助基金：国家自然科学基金82060251

在线出版日期：2023-09-05（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：303-306