10.3969/j.issn.1006-2963.2023.04.015
诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症一例
脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy ,SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,以近端肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩为主要临床表现,发病率约为1/10000,人群携带率约为1/50,是导致婴幼儿早期死亡的最常见的一种遗传性神经肌肉病[1-2 ].
脊髓性肌萎缩症、诺西那生钠、反义寡核苷酸
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R744.8(神经病学与精神病学)
国家自然科学基金82060251
2023-09-05(万方平台首次上网日期,不代表论文的发表时间)
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