反义寡核苷酸技术治疗肌萎缩侧索硬化研究进展

摘要：

肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)尚无有效的治疗方法,目前已经发现多个致病基因以及修饰基因可导致ALS.反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASOs)是可以调节目的mRNA的分子工具,可以针对ALS的突变基因进行治疗.本文综述ASOs在ALS治疗中研究进展,从治疗机制、研究情况等方面进行总结,目前针对超氧化物歧化酶基因1(superoxide dismutase 1,SOD1)、反式激活反应-DNA-结合蛋白(transactive response DNA binding protein,TARDBP)、9号染色体开放阅读框72(chromosome 9 open reading frame 72,C9ORF72)、肉瘤融合基因(fused in sarcoma,FUS)的ASOs在动物实验中得到其有效的结果,多项临床试验正在进行,但在药物体内分布、药物用量把控、ALS不同类型适用性等方面的问题尚待解决,以研制出减缓疾病进展且副作用小的ASOs.

关键词：肌萎缩侧索硬化、反义寡核苷酸、基因治疗、鞘内注射、超氧化物歧化酶1、9号染色体开放阅读框72、反式激活反应-DNA-结合蛋白、肉瘤融合基因

所属期刊栏目：49

分类号：R744.8(神经病学与精神病学)

资助基金：国家自然科学基金;黑龙江省自然科学基金优秀青年项目;黑龙江省博士后启动基金;中国初级卫生保健基金

在线出版日期：2023-07-31（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：291-295