帕金森病基因治疗研究进展

摘要：

帕金森病(Parkinson’s disease，PD)是一种以脑内多巴胺能神经元进行性丢失和路易小体形成为特征的神经退行性疾病，主要表现为运动迟缓、肌强直、震颤、姿势步态异常等运动障碍，亦常伴有嗅觉减退、睡眠障碍等多种非运动症状。目前临床上主要以药物治疗、康复训练、脑深部电刺激等对症治疗为主，尚没有控制疾病发展的有效手段。基因治疗技术通过将目的基因导入相关脑区影响特异性蛋白质表达，有可能延缓多巴胺能神经元的丢失或纠正神经递质失衡。近期有多项临床研究尝试通过立体定向手术导入靶基因，从保护多巴胺能神经元、提高多巴胺递质、拮抗抑制性神经递质等不同角度治疗PD[1-2]。本文就相关研究进展进行综述。

关键词：帕金森病、基因治疗、目的基因、病毒载体

分类号：R736.4(肿瘤学)

资助基金：科技部“重大新药创制”科技重大专项编号2014ZX09102043-003；国家自然科学基金面上项目编号81371403；上海市科学技术委员会基础研究重点项目编号13JC1401102

在线出版日期：2016-04-11（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：701-705