基因治疗罕见病的临床试验设计探讨

摘要：

随着生物治疗技术的进步和罕见病基因诊断技术的发展,罕见病成为基因治疗的研发方向之一,受到越来越多的关注.本文主要介绍基因治疗产品的研发现状、基因治疗罕见病的临床试验设计、Zolgensma 治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的临床试验案例分析,以期为治疗罕见病的基因疗法的研发提供参考.

关键词：基因治疗、罕见病、临床试验

所属期刊栏目：39

分类号：R95(药事组织)

在线出版日期：2023-08-02（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共3页

页码：2126-2128