日本药品和医疗器械管理局《寡核苷酸治疗产品非临床安全性评价指导原则》指南介绍

摘要：

随着首款寡核苷酸药物Fomivirsen在20世纪90年代末获批上市,该领域发展迅速,目前已有上百个临床试验正在世界范围内开展.对于寡核苷酸类药物,不同的药品监管机构虽然发布了一些指导原则和考虑要点文件,但尚未形成完整的指导原则体系.日本药品和医疗器械管理局(PMDA)于2020年3月发布了《寡核苷酸治疗产品非临床安全性评价指导原则》,较为系统地阐述了PMDA在寡核苷酸非临床安全性评价方面的一般考虑,并提供了寡核苷酸类产品非临床安全性评价的基本框架,对于各项安全性研究试验需要重点考虑的方面也提供了建议.本文通过对该指导原则的介绍,并与现行非临床安全性评价相关指导原则进行比较,探讨寡核苷酸药物非临床安全性评价的关注要点,为我国寡核苷酸药物的相关研发和监管工作提供参考.

关键词：寡核苷酸、指导原则、非临床安全性评价

所属期刊栏目：38

分类号：R95(药事组织)

在线出版日期：2022-11-29（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：2788-2792