病毒载体基因治疗药品的临床设计与评价思考

摘要：

基因治疗是将外源性遗传物质通过多种方法转移到靶细胞中,用来治疗特定疾病.基因治疗已逐渐成为药品开发和风险投资领域的热点,或将成为未来治疗人类疾病的重要手段.然而,以病毒为载体的基因治疗相比传统药物开发存在诸多差异性.因此,本文将从病毒载体基因治疗产品的基本概念出发,结合美国食品药品监督管理局(FDA)的系列指南,通过对美国FDA批准上市的腺相关病毒载体的治疗药物Zolgensma,慢病毒载体的治疗药物Kymriah,逆转录病毒载体的治疗药物Yescarta,以及溶瘤病毒药物Imlygic的临床审评案例分析,从受试者选择,对照组与盲法,剂量与疗程,治疗方案,医学监查与随访多个维度对临床研究的设计和评价进行研究.研究结果提示以病毒载体为代表的基因治疗产品的临床试验设计需要着重考虑适合基因治疗的受试者群体、个体化的剂量选择模式、风险最小化的给药方案、以及根据不同载体特点确定的医学监察策略和长期随访时间等,以满足充分评价的需要.

关键词：基因治疗药品、病毒载体、临床设计与评价

所属期刊栏目：38

分类号：R97(药品)

在线出版日期：2022-05-07（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：735-738,743