罕见病药物研发现状与思考

摘要：

罕见病单病种发病率极低,病情复杂,诊断难度大,导致罕见病药物临床研发面临诸多困难.为鼓励罕见病药物研发,我国相继出台了一系列鼓励政策.除政策导向以外,加强对罕见病药物研发的科学引导也至关重要.罕见病药物的研发,除应遵循一般药物的研发规律外,更应密切结合罕见病自身特点,探求更科学和精巧的研究方法,助力罕见病药物研发.本文旨在基于我国罕见病药物研发现状及相关政策,阐述当前对于罕见病药物临床研发的思考.

关键词：罕见病;药物研发;临床试验

所属期刊栏目：37

分类号：R95(药事组织)

在线出版日期：2021-12-23（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：3295-3299