杆状病毒修饰后的脂肪干细胞移植治疗mdx鼠的实验研究

摘要：

目的：利用经杆状病毒基因载体系统进行micro-dystrophin基因修饰后的脂肪干细胞(ADSCs)移植治疗Duchenne型肌营养不良症模型(mdx)鼠，探讨ADSCs移植治疗DMD的安全性及可行性。方法 Mdx鼠60只，分为mdx对照组(30只)和mdx移植组(30只)；正常C57小鼠为C57对照组(30只)。体外分离培养小鼠ADSCs，利用杆状病毒基因载体进行micro-dystrophin基因修饰；将基因修饰后的ADSCs经尾静脉移植到mdx鼠体内。于移植后检测mdx鼠的运动功能(采用主动牵引实验和被动转棒实验)、血清CK水平、肌肉病理改变以及肌肉micro-dystrophin表达水平。结果经micro-dystrophin基因修饰的ADSCs移植后，能够重建mdx鼠的micro-dystrophin表达，一定程度上减轻并逆转肌肉的病理损害，进而降低血清CK水平，mdx鼠整体运动功能也有一定改善。结论 ADSCs治疗mdx鼠后，可部分重建模型鼠的dystrophin表达，改善肌肉的病理损害，表明ADSCs是有希望治愈DMD的方法之一。

关键词：脂肪干细胞、细胞移植、假肥大型肌营养不良症

分类号：R746.2;Q189(神经病学与精神病学)

在线出版日期：2015-09-06（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共8页

页码：391-398