基因治疗视网膜色素变性的机遇与挑战

摘要：

原发性视网膜色素变性(retinitis pigmentosa,RP)是发病机制尚未完全明确的视网膜退行性病变,以夜盲、进行性视野缩窄和视力下降为主要临床特征.目前发现单基因缺陷是RP的主要病因,已知有超过90个基因与RP发病相关,但临床缺乏有效干预措施.近年来基因治疗技术取得突破,为RP治疗带来了曙光.然而,基因治疗仍有许多尚未解决的科学问题和亟待突破的技术瓶颈.需要结合自然病程研究,科学、精准地开展针对不同遗传类型RP的基因治疗.

关键词：视网膜色素变性、基因治疗、研究进展

所属期刊栏目：52

分类号：R774.1;F7;F275

资助基金：重大新药创制科技重大专项课题;上海交通大学医学院多中心临床研究项目;上海交通大学医学院转化医学协同创新中心合作研究项目

在线出版日期：2022-09-22（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共8页

页码：1015-1022