罕见肿瘤新药研发的思考

摘要：

近年来,我国抗肿瘤药物呈现持续增长趋势,我国抗肿瘤研发的活跃程度占全球比例增高.然而,进一步分析研发热点,抗肿瘤药物在各瘤种中的研发并不均衡.对于发病率低的罕见肿瘤,由于患者少,临床试验开展难度大,研发热情普遍较低.然而,患者的治疗需求,也会为制药企业带来潜在机遇.基础研究的发展,以及新的肿瘤分子分型的发现,使"罕见肿瘤"成为一种动态的概念,"罕见肿瘤"的范围可能随着治疗的精准化发展而逐步拓宽;也可能随着对肿瘤的认识逐步由组织细胞学向分子学层面发展,使某些伴有特定突变的瘤种,共同组合成一组非罕见的"泛肿瘤".罕见肿瘤同时具备罕见病和肿瘤的特征.其药物研发既要满足肿瘤药物研发的要求,又要适应于罕见疾病药物研发的特点,因此药物研发中可参考罕见病药物的研发思路,同时结合肿瘤疾病的特征,充分利用非罕见瘤种临床试验中的数据,充分利用科学工具、精巧的试验设计,实现对罕见肿瘤药物研发的促进.本文将对罕见肿瘤领域新药审评中的思考进行总结,以期为业界提供参考.

关键词：罕见肿瘤、药物、研发

所属期刊栏目：25

分类号：R95;R285;F426.7

在线出版日期：2022-08-05（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：443-447