基因编辑与遗传代谢性疾病

摘要：

随着新生儿遗传代谢病筛查和二代基因测序技术的逐渐普及,越来越多的遗传代谢病在早期得到诊断.大多遗传代谢病治疗手段非常有限,基因治疗通过外源DNA序列导入,可能使遗传代谢病从基因水平彻底根治.各种基因编辑技术在遗传代谢病领域的应用均具有其优势与不足.在基因编辑技术的临床应用中需严格遵循相关的伦理制度.

关键词：遗传代谢病、基因编辑技术、医学伦理

所属期刊栏目：29

分类号：R722.11(儿科学)

资助基金：国家重点研发计划"生殖健康及重大出生缺陷防控研究"重点专项;湖北省科技重大专项

在线出版日期：2021-08-25（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：697-700