西罗莫司治疗儿童蓝色橡皮疱痣综合征2例并文献复习

摘要：

为探讨口服西罗莫司治疗儿童胃肠道蓝色橡皮疱痣综合征(BRBNS)的疗效,该文回顾性分析了2例BRBNS患儿的临床资料和使用西罗莫司治疗的随访结果.2例伴有消化道出血和贫血的BRBNS患儿,给予口服西罗莫司(初始剂量为1?mg/d)作为治疗方案的一部分,维持血药浓度在2.5～12.0?ng/mL之间,患儿消化道出血消失,贫血和凝血功能改善,治疗期间可停止输血且无明显药物不良反应.在PubMed、万方数据库、中国知网搜索西罗莫司治疗BRBNS的相关文献进行总结.检索文献结果显示,年龄为0～18岁的BRBNS儿童病例共检索出26例,加上该研究中报道的2例,共28例使用西罗莫司治疗均取得满意疗效.西罗莫司在儿童BRBNS患者的治疗中可能是有效和安全的,有待进一步的前瞻性研究来评估这种药物的长期疗效.

关键词：蓝色橡皮疱痣综合征、西罗莫司、雷帕霉素、消化道出血、儿童

所属期刊栏目：22

在线出版日期：2020-09-17（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：1011-1016