HLA不全相合无关供者或单倍体外周血干细胞移植治疗X连锁无丙种球蛋白血症

摘要：

异基因造血干细胞移植是目前可治愈X连锁无丙种球蛋白血症(XLA)的唯一方法.该研究病例1为4岁男性患儿,行HLA不全相合无关供者外周血干细胞移植;病例2为儿童期起病的24岁男性患者,合并原发皮肤肢端CD8+T细胞淋巴瘤,行单倍体外周血干细胞移植.两者均采用减低毒性的清髓性预处理方案,并用后置环磷酰胺、兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白、甲氨蝶呤和环孢素预防移植物抗宿主病(GVHD).病例1+11 d(移植后为"+")中性粒细胞及血小板均植入,+90 d供者嵌合下降,经供者淋巴细胞输注后于+150 d恢复.病例2移植后+20 d中性粒细胞植入,+87 d血小板植入,+30 d为完全供者嵌合.两患者的相关指标(IgG、IgM、IgA和外周血中CD19+B细胞比例)分别于移植后2个月内、1年余恢复正常.两患者均未发生急性GVHD,病例1供者淋巴细胞输注后出现局限性慢性皮肤GVHD,经治疗后好转.该研究首次报道采用HLA不全相合无关供者或单倍体外周血干细胞移植联合后置环磷酰胺方案,配合改进的预处理方案成功治疗2例XLA患者,为供者的选择提供了新的途径.

关键词：X连锁无丙种球蛋白血症、HLA不全相合无关供者、单倍体、外周血干细胞移植、后置环磷酰胺、儿童

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资助基金：国家自然科学基金青年科学基金81800125

在线出版日期：2020-08-20（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共7页

页码：821-827