单倍体造血干细胞联合第三方脐血移植治疗慢性肉芽肿临床研究

摘要：

目的 探讨单倍体造血干细胞(haplo-HSC)联合第三方脐血(tpCB)移植治疗X连锁慢性肉芽肿(X-CGD)的临床疗效.方法 2014年4月至2018年3月我院收治26例男性X-CGD患儿,采用haplo-HSC联合tpCB移植治疗,移植中位年龄3.5岁,供者25例为父亲,1例为姑姑.HLA配型5/6相合9例,4/6相合12例,3/6相合5例.清髓性预处理方案选用白消安/环磷酰胺/氟达拉滨/抗胸腺球蛋白;预防急性移植物抗宿主病(aGVHD)采用环孢素A和吗替麦考酚酯.于移植第1天分别输注单倍体骨髓造血干细胞和tpCB,移植第2天输注单倍体外周造血干细胞,回输单倍体总有核细胞中位数为14.6×108/kg体重,CD34+细胞中位数为5.9×106/kg体重,CD3+细胞中位数为2.1×108/kg体重.结果 中性粒细胞和血小板植入中位天数分别是移植后12 d和23 d.移植后30 d为供者型完全嵌合,其中25例为单倍体,1例为脐血.无1例发生原发性植入失败和植入功能不良,1例发生继发性植入失败.NADPH氧化酶活力于移植后1个月均恢复正常.Ⅰ～Ⅱ度aGVHD发生率达35％,Ⅲ～Ⅳ度达15％,1例出现慢性GVHD(cGVHD,皮肤局限性),予激素未进展.随访6～52个月,存活25例,其中24例为无病存活(23例不伴cGVHD,1例伴慢性局限型皮肤排异),NADPH氧化酶活性均恢复正常,1例发生继发性植入失败但仍存活;1例于移植后16个月死于病毒性间质性肺炎.5年的EFS率和OS率分别为81％±12％和89％±10％.结论 haplo-HSC联合tpCB是治疗儿童X-CGD的有效方法之一.

关键词：慢性肉芽肿、单倍体造血干细胞、脐血、移植、儿童

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在线出版日期：2019-07-05（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：552-557