联合免疫抑制治疗儿童重型和难治型再生障碍性贫血

摘要：

目的本研究旨在探索联合免疫抑制(CIS)治疗儿童重型再障(SAA)和难治型再障(RAA)的疗效,并进行有关疗效预测和临床方法学等方面的研究.方法应用抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白、环胞菌素A和大剂量免疫球蛋白(HDIG)等对36例儿童SAA(n=33)和RAA(n=3)进行CIS治疗,随访观察疗效,并将以往接受单一药物免疫抑制(SIS)治疗的43例病儿(42例SAA,1例RAA)作为疗效对照组.同时进行外周血淋巴细胞亚群和血清细胞因子等免疫功能指标检测,探索儿童再障的免疫介导致病机制及其与IS疗效的关系,并总结临床治疗方法与经验.结果CIS治疗儿童再障,总有效率为80.6%(29/36),其中SAA有效率和显效率分别达到78.8%(26/33)和60.6%(20/33),均明显高于以往SIS治疗对照组[57.1%(24/42),28.6%(12/42)].CIS治疗3例RAA均有效,而SIS治疗1例RAA无效.儿童再障的主要异常指标为CD4/CD8比例下降,IL-2R、IL-8和TNF表达增高,所有病例均存在2项以上指标的明显异常.疗效预测研究显示,治疗前,病程短于6个月或网织红细胞绝对计数高于10×109/L者,SIS治疗有效率显著增高,但上述因素与CIS疗效无关.由于采用较为合理的治疗方法和副反应防治措施,两组未出现明显的重要脏器损害和治疗相关死亡.结论CIS为治疗儿童SAA和RAA的有效和安全的疗法,疗效明显高于以往SIS的治疗.儿童再障存在免疫介导致病机制,是IS治疗儿童SAA和RAA的理论依据.在进行单一药物免疫抑制(IS)治疗之前,有必要进行疗效预测分析,合理选择病例和药物,以提高疗效.

关键词：再生障碍性贫血、免疫抑制治疗、儿童

所属期刊栏目：6

分类号：R725.5(儿科学)

在线出版日期：2005-01-27（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：492-496