CRISPR/Cas基因组靶向编辑技术综述

摘要：

Clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)/CRISPR-associated(Cas)是细菌特有的一种获得性免疫系统，研究人员将其改造成为靶向基因组编辑的工具，由于操作简单、成功率高且效率高，成为了靶向基因组编辑工具中的佼佼者。同时CRISPR/Cas系统也被改造作为一种极为有效的位点特异性的转录抑制/激活的工具而在研究工作中广泛应用，不仅如此，具有靶向细胞转录过程中产生的RNA底物的利用前景，从而起到与RNAi技术相类似的效果。 CRISPR-Cas技术已经在基因功能研究、动物模型建立、基因治疗等领域得到广泛的推广和应用，有力地推动了相关领域的研究进展。

关键词：基因靶向修饰技术、Cas9、CRISPR/Cas、基因组编辑、基因治疗

分类号：Q78(基因工程（遗传工程）)

资助基金：国家级大学生创新创业训练计划项目编号201310718020。

在线出版日期：2014-08-27（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：154-156,164