非病毒载体递送CRISPR/Cas9系统的研究进展

摘要：

细菌和古细菌中发现的成簇规律间隔的短回文重复序列(CRISPR)/CRISPR相关蛋白(Cas)系统是通过CRISPR RNA引导核酸内切酶特异性断裂靶基因,借助同源重组和非同源末端连接修复基因组DNA,引入碱基序列的插入、缺失或替换,实现定向基因编辑的一个工具.它的出现为多个学科领域的基础研究带来极大的便利,也为临床治疗基因疾病提供了一种方式.两个主要功能组分只有进入细胞核才能发挥作用,由于细胞内和细胞外的多重障碍,高效递送CRISPR/Cas到靶组织或靶细胞仍是一个巨大的挑战,递送效率低限制了该技术的临床转化.多种递送方式中,非病毒载体与病毒载体、物理递送相比,具有独特的优点,许多学者投入了大量时间和精力设计性质优良的非病毒递送系统,包括阳离子脂质体、类脂纳米粒、阳离子聚合物、囊泡、金纳米粒、多肽和蛋白等.本文对CRISPR/Cas9的作用机制,基于质粒、mRNA和RNP的基因编辑实现方式、这些方式面临的困难和非病毒载体的研究进展进行了总结.

关键词：基因编辑、CRISPR/Cas9、非病毒载体、脂质体、聚合物

所属期刊栏目：55

分类号：R943(药剂学)

资助基金：国家自然科学基金;江苏高校优势学科建设工程项目

在线出版日期：2020-12-25（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共12页

页码：2606-2617