2019年首创性小分子药物研究实例浅析

摘要：

首创性(first-in-class)药物的研发需要发现全新的候选靶标、生物机制和药物分子,耗时长、投入大、风险高,极具挑战性.成功的首创性药物不仅能成为疾病治疗的新策略,往往也能提供新颖的药物设计方法和研究思路.2019年,美国食品药品监督管理局(FDA)共批准上市了48个全新药物,小分子药物依然占据主流.其中包括多个首创性的小分子药物,例如首个用于治疗产后抑郁症的GABAA受体正向调节剂布瑞诺龙(Brexanolone),首个通过抑制核转运体XPO1治疗复发难治型多发性骨髓瘤的药物塞利尼索(Selinexor),首个通过抑制Na+/H+交换器NHE3治疗肠易激综合征的药物替那帕诺(Tenapanor),首个通过选择性激活5HT1F受体治疗偏头痛的药物拉米地坦(Lasmiditan)等.以上首创性药物的研发过程各具特点,设计思路新颖独特,本文通过浅析其中3例的研发背景、研发过程和治疗应用,以期为更多的首创性药物提供研究借鉴.

关键词：首创性药物、小分子药物、新药研发

所属期刊栏目：55

分类号：R916(药物基础科学)

在线出版日期：2020-10-27（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共12页

页码：1983-1994