关于重组腺相关病毒基因治疗制品药学评价的思考

摘要：

重组腺相关病毒(recombinant adeno-associated virus,rAAV)载体与其他病毒载体相比,具备感染能力强、可持续表达目的基因、无致病性和非基因组整合等优点,已成为体内基因治疗的主要病毒载体.目前,国际上已有3个rAAV相关的基因治疗产品获批上市,另有两百余个候选药物正在开展临床试验.但是,国内工业界在开发临床应用级rAAV产品时面临诸多挑战,监管方对于此类产品的药学评价也缺乏实际审评经验.为此,本文总结了rAAV基因治疗产品的最新研究进展,从原材料、生产工艺及质量控制等方面对此类产品的药学评价考虑要点展开讨论,以期促进此类产品的临床转化与应用.

关键词：重组腺相关病毒、基因治疗、药学评价、生产工艺、质量控制

所属期刊栏目：55

分类号：R943(药剂学)

资助基金：中国药品监管科学行动计划重点项目“细胞和基因治疗产品技术评价与监管体系研究”

在线出版日期：2020-09-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：1965-1970