碱基编辑系统在遗传性疾病治疗中的应用

摘要：

CRISPR/Cas系统是现阶段应用最广泛的基因组编辑工具,但由于其激活同源重组进行DNA修复的效率低且存在脱靶效应,严重限制了该工具在基因治疗方面的应用.碱基编辑是一种基于CRISPR/Cas系统的基因编辑新策略,其工作原理是利用其结合的碱基脱氨酶精确编辑目标DNA或RNA上一小段窗口内的核苷酸.碱基编辑系统包括胞嘧啶碱基编辑系统(CBEs)和腺嘌呤碱基编辑系统(ABEs),可以分别实现碱基对C·G到T·A和A·T到G·C的转换.碱基编辑系统作用过程中不依赖于DNA双链断裂的发生,无需引入供体DNA,并因其高效性及特异性已被广泛应用于遗传性疾病治疗的研究中.本文综述了近年来碱基编辑系统的发展历程和在遗传性疾病治疗中的潜力,并对其作为基因治疗药物的发展前景进行了展望.

关键词：CRISPR/Cas9、基因编辑、基因治疗、碱基编辑、遗传性疾病

所属期刊栏目：55

分类号：R965(药理学)

资助基金：国家自然科学基金81872807

在线出版日期：2020-08-26（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共11页

页码：1562-1572