寡核苷酸药物的临床药理学研究进展

摘要：

一些罕见、难治愈疾病仍然难以攻克,继化学小分子和单克隆抗体药物之后,寡核酸药物因其在RNA水平上调控疾病基因转录翻译的独特机制,有望填补空白治疗领域.此外最近3年FDA批准6个寡核酸药物,吸引制药行业广泛关注这个领域.作为新一类药物分子,寡核苷酸药物极性大、带电荷、需要借助化学修饰和递药系统改善成药性,因而具有不同于化学小分子和单抗药物的临床药理学特性,为临床早期研发带来新挑战.本文主要从寡核苷酸药物的技术发展、作用机制、人体药代动力学、药效和安全性的角度综述其特征.

关键词：寡核苷酸、化学修饰、药物递送、药代动力学、药效、安全性

所属期刊栏目：55

分类号：R916(药物基础科学)

资助基金：中国医学科学院医学与健康科技创新工程经费资助2016-I2M-1-010

在线出版日期：2020-04-14（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共8页

页码：218-225