眼部疾病的基因治疗与递送策略

摘要：

眼睛独特的生理构造使其在基因治疗方面彰显出明显的优势.近年来,越来越多治疗眼部疾病的基因药物进入临床试验,其中大部分是以腺相关病毒作为递送载体,通过局部注射途径给药,存在一定的风险.针对各种眼部疾病,传统的无创治疗手段如眼表滴入或全身给药虽能够达到一定的治疗效果,但是对于眼内和眼后段疾病,即使小分子药物也难以到达,这使得对基因药物眼部递送策略的研究迫在眉睫.为了更好地了解基因治疗眼部疾病的最新热点,本文介绍了相关的疾病与基因药物,总结了眼内基因递送的途径与吸收屏障,并侧重介绍了近年来报道的基因递送策略.克服眼部的吸收屏障并降低给药的潜在风险,有望为眼部基因治疗的临床应用带来曙光.

关键词：基因治疗、眼部给药、病毒载体、非病毒载体、基因编辑

所属期刊栏目：53

分类号：R943(药剂学)

资助基金：国家自然科学基金;国家自然科学基金

在线出版日期：2018-05-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共11页

页码：518-528